監(jiān)管趨勢

01  CDE公開征求《創(chuàng)新藥研發(fā)期間風(fēng)險管理計劃撰寫技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見

為指導(dǎo)申請人規(guī)范撰寫創(chuàng)新藥研發(fā)期間風(fēng)險管理計劃，藥審中心組織起草了《創(chuàng)新藥研發(fā)期間風(fēng)險管理計劃撰寫技術(shù)指導(dǎo)原則》，經(jīng)中心內(nèi)部討論，現(xiàn)形成征求意見稿。征求意見時限為自發(fā)布之日2025年5月6日起1個月。

信息來源于CDE官網(wǎng)

02  ICH馬德里大會聚焦先進(jìn)療法監(jiān)管創(chuàng)新，擬推基因與細(xì)胞治療可比性新指南

2025年，國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）在西班牙馬德里召開大會，大會上確定了四個新指南主題，以及梳理了現(xiàn)有指南的進(jìn)展。新指南包括《先進(jìn)療法藥物（ATMP）生產(chǎn)工藝發(fā)生變更時的可比性》，該計劃為ICH現(xiàn)行Q5E指南起草一份新附件，以解決 ATMP（如基因和細(xì)胞療法）特有的開發(fā)和監(jiān)管挑戰(zhàn)。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

03  EMA啟動ATMP GMP指南修訂，強(qiáng)化無菌要求與生產(chǎn)靈活性平衡

歐洲藥品管理局（EMA）近日宣布啟動《先進(jìn)療法藥品（ATMP）生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）》指南修訂，旨在與2023年8月生效的歐盟無菌藥品生產(chǎn)附錄1（GMP Annex 1）對齊，同時保留對細(xì)胞與基因治療等先進(jìn)療法（ATMP）生產(chǎn)的靈活監(jiān)管框架。修訂征求意見截止于2025年7月8日，最終指南預(yù)計2026年發(fā)布。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

行業(yè)動向

01  全球首款針對1型糖尿病的干細(xì)胞療法3期臨床即將完成

Vertex Pharmaceuticals宣布，全球首個基于干細(xì)胞的1型糖尿病（T1D）療法VX-880的3期臨床試驗進(jìn)展順利，計劃2025年上半年完成受試者招募，2026年提交上市申請。該療法通過移植體外分化的胰島細(xì)胞恢復(fù)患者血糖調(diào)節(jié)能力，1/2期數(shù)據(jù)顯示，全劑量組患者HbA1c均降至7.0%以下，超70%時間血糖正常，多數(shù)可減少或停用外源胰島素。Vertex正擴(kuò)大產(chǎn)能，預(yù)計初期覆蓋歐美約6萬重度患者。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

02  波士頓科學(xué)Vercise Genus?腦起搏器中國上市，開啟神經(jīng)調(diào)控精準(zhǔn)時代

2025年5月23日，波士頓科學(xué)在第十四屆亞澳立體定向與功能神經(jīng)外科學(xué)會（AASSFN）年會上宣布，其全球領(lǐng)先的Vercise Genus?植入式腦深部神經(jīng)刺激（DBS）系統(tǒng)正式在中國上市。該產(chǎn)品于2024年10月獲批，近期已完成國內(nèi)首批臨床植入，為帕金森病患者提供更精準(zhǔn)、長效的治療選擇。

據(jù)悉，Vercise Genus是屬于第四代DBS產(chǎn)品，于2021年被納入國家藥品監(jiān)督管理局的“創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審查程序”，目前已經(jīng)通過了中國藥監(jiān)局、FDA和歐洲CE的三重認(rèn)證。

相較于傳統(tǒng)DBS系統(tǒng)，Vercise Genus? DBS系統(tǒng)通過精準(zhǔn)定位、可視化操作、長效性能、個體化治療四大核心優(yōu)勢，重塑臨床帕金森病治療范式。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)