監(jiān)管趨勢(shì)

01  EMA推出歐洲臨床試驗(yàn)互動(dòng)地圖

歐洲藥品管理局（EMA）宣布在其歐盟臨床試驗(yàn)信息系統(tǒng)（CTIS）中新增互動(dòng)地圖功能，為患者和醫(yī)療專業(yè)人士提供更便捷、更透明的臨床試驗(yàn)信息獲取渠道。該地圖整合了CTIS中的實(shí)時(shí)信息，以直觀的儀表盤形式展示正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)。

信息來源于EMA官網(wǎng)

02  國家藥監(jiān)局公開征求《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（2010 年修訂）》無菌藥品附錄意見

2025 年 3 月 17 日，國家藥監(jiān)局綜合司發(fā)布通知，公開征求對(duì)《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（2010 年修訂）》無菌藥品附錄（征求意見稿）的意見。此次征求意見旨在進(jìn)一步完善無菌藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范，確保無菌藥品的質(zhì)量與安全。截止日期2025年5月30日前。

信息來源于國家藥監(jiān)局官網(wǎng)

03  CDE發(fā)布《2024年度藥品審評(píng)報(bào)告》

近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式對(duì)外發(fā)布《2024 年度藥品審評(píng)報(bào)告》。這份報(bào)告呈現(xiàn)出 2024 年我國藥品審批工作的諸多成果：全年獲批的 1 類創(chuàng)新藥多達(dá) 48 個(gè)，境外已上市但境內(nèi)未上市的藥品有 89 個(gè)，這些藥品覆蓋腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病、抗感染等近二十個(gè)治療領(lǐng)域 。

《2024 年度藥品審評(píng)報(bào)告》對(duì)藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理、審評(píng)審批等環(huán)節(jié)，展開了系統(tǒng)性分析。從報(bào)告披露的數(shù)據(jù)和內(nèi)容可知，我國藥品注冊(cè)申請(qǐng)申報(bào)量處于持續(xù)攀升態(tài)勢(shì)，新藥、好藥上市速度加快。與此同時(shí)，藥品研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則體系持續(xù)優(yōu)化，不僅貼合當(dāng)前國內(nèi)藥品研發(fā)實(shí)際，緊跟國際前沿趨勢(shì)，還逐步與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌。在國際合作方面，國家藥監(jiān)局積極推動(dòng)國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）指導(dǎo)原則的落地實(shí)施，71 個(gè) ICH 指導(dǎo)原則已全部得到采納。如今，我國在 ICH 指導(dǎo)原則的實(shí)施和遵循程度上，與歐美日等其他 ICH 國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)成員的水平基本相當(dāng)。

信息來源于CDE官網(wǎng)

04  國家藥品抽檢年報(bào)（2024）

國家藥監(jiān)局組織各省（自治區(qū)、直轄市）藥品監(jiān)管部門與相關(guān)檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)，在全國范圍內(nèi)對(duì)部分生產(chǎn)、經(jīng)營、使用等環(huán)節(jié)的藥品質(zhì)量開展抽查檢驗(yàn)工作，評(píng)估上市后藥品的質(zhì)量狀況，打擊制售假劣藥品行為。通過構(gòu)建更加科學(xué)高效權(quán)威的藥品上市后監(jiān)管體系，提升藥品抽檢的科學(xué)性、靶向性、準(zhǔn)確性，增強(qiáng)服務(wù)藥品監(jiān)管的實(shí)際效能，持續(xù)筑牢藥品安全底線。2024年國家藥品抽檢結(jié)果顯示，當(dāng)前我國藥品安全形勢(shì)總體平穩(wěn)可控，藥品質(zhì)量持續(xù)保持在較高水平。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

05  國家藥監(jiān)局 國家衛(wèi)生健康委關(guān)于頒布2025年版《中華人民共和國藥典》的公告

根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》，2025年版《中華人民共和國藥典》經(jīng)第十二屆藥典委員會(huì)執(zhí)行委員會(huì)全體會(huì)議審議通過，2025年3月25日予以頒布，自2025年10月1日起施行。

信息來源于國家藥監(jiān)局官網(wǎng)

06  美歐圍繞干細(xì)胞治療動(dòng)作頻出，監(jiān)管態(tài)勢(shì)引關(guān)注

當(dāng)?shù)貢r(shí)間 3 月 13 日，美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部（HHS）部長(zhǎng)小肯尼迪主持再生醫(yī)學(xué)閉門圓桌會(huì)議，探討降低干細(xì)胞治療監(jiān)管壁壘。約十幾名外部參與者，以及 FDA 代理局長(zhǎng) Sara Brenner 等政府官員參會(huì)，負(fù)責(zé)細(xì)胞和基因治療藥物監(jiān)管的 CBER 主任 Peter Marks 未出席。

小肯尼迪此前多次表態(tài)要減少對(duì)干細(xì)胞的監(jiān)管。此次會(huì)議圍繞《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》第 351 章和第 361 章展開討論，前者要求細(xì)胞作為藥品需通過臨床試驗(yàn)，后者對(duì)特定細(xì)胞和組織產(chǎn)品監(jiān)管相對(duì)寬松。但目前尚未形成具體行動(dòng)方案。

同日，歐洲藥品管理局（EMA）發(fā)文，警示未經(jīng)監(jiān)管的先進(jìn)治療藥物產(chǎn)品（ATMPs）存在嚴(yán)重健康風(fēng)險(xiǎn)。這些產(chǎn)品多通過網(wǎng)絡(luò)宣傳售賣，缺乏有效性和安全性證據(jù)，不僅可能帶來副作用，還會(huì)給患者造成經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。EMA 呼吁患者謹(jǐn)慎選擇治療方案，多咨詢官方信息源和專業(yè)醫(yī)療人員。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

行業(yè)動(dòng)向

01  阿斯利康斥資 10 億美元收購 EsoBiotec，加速布局細(xì)胞治療領(lǐng)域

2025 年 3 月 17 日，英國制藥巨頭阿斯利康宣布，將以最高 10 億美元（約合人民幣 72 億元）收購比利時(shí)生物技術(shù)公司 EsoBiotec，全力進(jìn)軍細(xì)胞治療領(lǐng)域。

阿斯利康表示，EsoBiotec 的工程納米體慢病毒（ENaBL）平臺(tái)優(yōu)勢(shì)顯著，能在體內(nèi)對(duì)免疫細(xì)胞進(jìn)行基因改造，短短幾分鐘即可完成轉(zhuǎn)化細(xì)胞療法治療，極大地優(yōu)化了目前需數(shù)周時(shí)間的治療流程。借助該平臺(tái)，阿斯利康有望開發(fā)出更高效、便捷的細(xì)胞治療方案，直擊癌細(xì)胞。

阿斯利康腫瘤血液學(xué)研發(fā)執(zhí)行副總裁蘇珊?加爾布雷斯博士指出，通過與 EsoBiotec 合作，阿斯利康可運(yùn)用其 ENaBL 平臺(tái)，以靜脈注射方式向 T 細(xì)胞傳遞遺傳指令，精準(zhǔn)識(shí)別并摧毀腫瘤細(xì)胞。這一創(chuàng)新治療模式，較傳統(tǒng)自體細(xì)胞療法從體內(nèi)取出細(xì)胞改造后再回輸?shù)牧鞒蹋邆滹@著的可擴(kuò)展性優(yōu)勢(shì)。

阿斯利康目前臨床已有七個(gè)細(xì)胞治療項(xiàng)目，而此次收購 EsoBiotec，標(biāo)志著其在細(xì)胞治療領(lǐng)域布局的重大升級(jí)。EsoBiotec 成立于 2020 年，專注于體內(nèi) CAR - T 細(xì)胞療法研發(fā)，其 ENaBL 平臺(tái)具有模塊化、簡(jiǎn)化治療流程及高成本效益等特點(diǎn)，為癌癥治療帶來全新變革。阿斯利康此舉有望在細(xì)胞治療領(lǐng)域掀起新的發(fā)展浪潮，為更多患者帶來希望 。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

02  博鰲樂城干細(xì)胞大會(huì)：三項(xiàng)干細(xì)胞技術(shù)落地，價(jià)格公開

2025 年 3 月 22 日，備受矚目的博鰲樂城干細(xì)胞大會(huì)盛大開幕。會(huì)議期間，樂城管理局重磅發(fā)布我國干細(xì)胞領(lǐng)域關(guān)鍵信息，首次披露干細(xì)胞審批通過項(xiàng)目、價(jià)格備案流程、準(zhǔn)入條件及轉(zhuǎn)化應(yīng)用路徑，三項(xiàng)突破性干細(xì)胞治療技術(shù)率先落地應(yīng)用，為相關(guān)疾病患者帶來新希望。

樂城管理局同時(shí)公布了三大獲批項(xiàng)目的價(jià)格：膝骨關(guān)節(jié)炎治療（臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液，單次 3.6 萬元）、慢性阻塞性肺病療法（自體肺細(xì)胞移植，單次 15 萬元）、心力衰竭干預(yù)方案（異體間充質(zhì)干細(xì)胞連續(xù)輸注，單次 6 萬元） 。這一舉措不僅為患者提供了更透明的治療價(jià)格指導(dǎo)，也標(biāo)志著干細(xì)胞治療正式進(jìn)入規(guī)范化、透明化的新紀(jì)元。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

03  Capricor 公司外泌體療法 BLA 獲 FDA 受理并被授予優(yōu)先審評(píng)資格

近日，專注細(xì)胞與外泌體療法的生物技術(shù)公司 Capricor Therapeutics 宣布，其創(chuàng)新療法 Deramiocel（CAP-1002）用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）心肌病的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理，且被授予優(yōu)先審評(píng)資格。FDA 將于 2025 年 8 月 31 日作出最終審批決定，若獲批，Deramiocel 將成為全球首款上市的 DMD 心肌病治療藥物。

CAP-1002 是一款基于同種異體細(xì)胞外泌體的創(chuàng)新藥物，其治療機(jī)制是通過心臟來源細(xì)胞（CDCs）分泌的外泌體發(fā)揮作用。這些外泌體含有非編碼 RNA 和蛋白質(zhì)等有效成分，可改善肌肉瘢痕和纖維化狀況，增強(qiáng)心臟功能，還具備免疫調(diào)節(jié)特性。

不久前，Capricor 公布了 HOPE-2 開放標(biāo)簽擴(kuò)展（OLE）試驗(yàn)為期三年的積極結(jié)果。該試驗(yàn)聚焦于評(píng)估 CAP-1002 對(duì)晚期杜氏肌營養(yǎng)不良患者，尤其是已失去行走能力患者的治療效果。三年數(shù)據(jù)分析表明，CAP-1002 治療的患者心臟功能有改善跡象，基線時(shí)射血分?jǐn)?shù)高于 45% 的患者療效更為顯著，凸顯早期和持續(xù)治療的重要性。此外，與歷史數(shù)據(jù)集中的 DMD 患者相比，接受 CAP-1002 治療的患者在 PUL v2.0 總分上展現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床相關(guān)性的改善。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

研究進(jìn)展

01  日本用iPS細(xì)胞治療脊髓損傷、2名患者運(yùn)動(dòng)功能得以改善

近日，日本慶應(yīng)義塾大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)宣布取得重大突破：世界首例使用iPS細(xì)胞治療脊髓損傷成功案例。在一項(xiàng)臨床研究中，四名患者接受了由誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)制成的神經(jīng)干細(xì)胞移植，其中兩人運(yùn)動(dòng)功能顯著改善——一位老年患者從最低A級(jí)提升至D級(jí)，現(xiàn)可獨(dú)立站立并開始練習(xí)走路；另一位患者提升至C級(jí)，已能獨(dú)自進(jìn)食。

該技術(shù)通過將200多萬個(gè)iPSC衍生細(xì)胞移植到患者脊柱，并結(jié)合康復(fù)治療，為長(zhǎng)期以來被視為醫(yī)學(xué)難題的脊髓損傷提供了新希望。研究證實(shí)該療法安全性良好，無嚴(yán)重不良反應(yīng)，研究團(tuán)隊(duì)正計(jì)劃開展進(jìn)一步臨床試驗(yàn)，以期獲得國家批準(zhǔn)，徹底改變脊髓損傷患者被迫終身殘疾的現(xiàn)狀。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

02  美研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)新藥 DDL - 920 重塑中風(fēng)康復(fù)可能

近日，來自美國加州大學(xué)洛杉磯分校健康中心的研究團(tuán)隊(duì)在《自然通訊》雜志發(fā)表了一篇題為《Parvalbumin interneurons regulate rehabilitation-induced functional recovery after stroke and identify a rehabilitation drug》的研究論文。研究團(tuán)隊(duì)首次發(fā)現(xiàn)一種能在模型小鼠身上完全重現(xiàn)中風(fēng)物理康復(fù)效果的藥物DDL-920。這項(xiàng)研究源于科學(xué)家對(duì)康復(fù)機(jī)制的深入探索，發(fā)現(xiàn)中風(fēng)會(huì)導(dǎo)致大腦遠(yuǎn)離損傷部位的連接缺失，特別是負(fù)責(zé)產(chǎn)生伽馬振蕩的小白蛋白神經(jīng)元連接受損，而成功的康復(fù)能夠恢復(fù)這些伽馬振蕩。

卡邁克爾教授指出，當(dāng)前中風(fēng)康復(fù)效果有限，因?yàn)榇蠖鄶?shù)患者無法維持所需的康復(fù)強(qiáng)度，而這種特別設(shè)計(jì)用于刺激小白蛋白神經(jīng)元的新藥能顯著恢復(fù)運(yùn)動(dòng)控制能力，有望將中風(fēng)康復(fù)推進(jìn)到分子醫(yī)學(xué)時(shí)代，雖然在人體試驗(yàn)前仍需進(jìn)一步研究其安全性和有效性，但為中風(fēng)這一成人殘疾主要原因提供了嶄新治療希望。

原文鏈接：https://www.nature.com/articles/s41467-025-57860-0

03  復(fù)旦AI4S重磅突破：腦脊接口讓癱瘓者重新行走

復(fù)旦大學(xué)類腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院加福民團(tuán)隊(duì)創(chuàng)造了醫(yī)學(xué)奇跡：全球首創(chuàng)"三合一"腦脊接口技術(shù)已成功完成4例臨床驗(yàn)證手術(shù)，讓嚴(yán)重脊髓損傷患者重獲行走能力。該突破性技術(shù)通過微創(chuàng)手術(shù)在腦與脊髓間搭建"神經(jīng)橋"，僅需4小時(shí)同步植入電極，術(shù)后24小時(shí)內(nèi)患者即可恢復(fù)腿部運(yùn)動(dòng)，兩周內(nèi)實(shí)現(xiàn)自主控腿行走超5米。

與國際先例相比，該技術(shù)創(chuàng)傷小、手術(shù)一次完成、康復(fù)更快，核心優(yōu)勢(shì)在于輕量級(jí)AI算法實(shí)現(xiàn)實(shí)時(shí)解碼和精準(zhǔn)電刺激參數(shù)計(jì)算。令人振奮的是，患者術(shù)后不到兩周便表現(xiàn)出神經(jīng)重塑效果，這意味著未來患者可能通過訓(xùn)練最終擺脫設(shè)備依賴。團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)完善設(shè)備、積累數(shù)據(jù)、迭代算法，為全球2000萬脊髓損傷患者帶來希望，標(biāo)志著脊髓損傷治療進(jìn)入"神經(jīng)功能重建"新紀(jì)元。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

04  外泌體鼻噴霧劑，可將老年癡呆的進(jìn)展延緩10-15年

2024年鼻噴外泌體治療老年癡呆取得多項(xiàng)突破性進(jìn)展：11月，德克薩斯農(nóng)工大學(xué)醫(yī)學(xué)院在《細(xì)胞外囊泡雜志》發(fā)表研究，證實(shí)人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的神經(jīng)干細(xì)胞外囊泡可減輕阿爾茨海默病中小膠質(zhì)細(xì)胞的促炎反應(yīng)，減少大腦炎癥和斑塊積聚，有望延緩疾病進(jìn)展10-15年；國內(nèi)I/II期臨床試驗(yàn)初步結(jié)果顯示該療法安全且耐受性良好，認(rèn)知功能評(píng)估呈現(xiàn)積極趨勢(shì)；

機(jī)制研究揭示外泌體通過多重途徑發(fā)揮作用，包括抑制小膠質(zhì)細(xì)胞激活、傳遞特定microRNA減少β淀粉樣蛋白生成、恢復(fù)突觸功能和促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生；與傳統(tǒng)給藥方式相比，鼻內(nèi)給藥能更有效繞過血腦屏障，藥物一小時(shí)內(nèi)可通過嗅覺和三叉神經(jīng)通路快速到達(dá)大腦，減少全身副作用；盡管在外泌體提取純化成本、標(biāo)準(zhǔn)化和長(zhǎng)期安全性方面仍存挑戰(zhàn)，但作為多功能治療工具，其應(yīng)用前景廣闊。

原文鏈接：https://doi.org/10.1002/jev2.12519