監(jiān)管趨勢

01  國家衛(wèi)健委發(fā)布《中華人民共和國人類遺傳資源管理?xiàng)l例》及人類遺傳資源管理常見問題解答

中國國家衛(wèi)健委近期修訂《人類遺傳資源管理?xiàng)l例》，明確管理范圍涵蓋人類遺傳資源材料（含基因的器官、組織等）及信息，尿液、糞便等不含細(xì)胞或基因的樣本不再納入監(jiān)管，并劃定禁止買賣資源、外方境內(nèi)采集等五條紅線。修訂重點(diǎn)優(yōu)化審批流程，包括國際合作臨床試驗(yàn)備案制（不涉及樣本出境）、合并長期隊(duì)列研究申報(bào)要求，同時(shí)強(qiáng)化倫理審查、數(shù)據(jù)安全及處罰力度，提高違規(guī)成本并納入信用記錄。政策旨在平衡科研便利性與資源保護(hù)，支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的同時(shí)嚴(yán)控生物安全風(fēng)險(xiǎn)，明確管理權(quán)責(zé)歸屬衛(wèi)生健康行政部門，為臨床研究和國際合作提供更清晰的操作指引。

信息來源于科技教育司官網(wǎng)

2  FDA宣布將淘汰動(dòng)物實(shí)驗(yàn)

2025年4月10日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在官網(wǎng)發(fā)布公告，該公告表示 FDA 邁出了促進(jìn)公眾健康的一項(xiàng)開創(chuàng)性舉措：在單克隆抗體療法和其他藥物的研發(fā)中，用更有效、更貼近人體的實(shí)驗(yàn)方法取代動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。據(jù)此次的公告，F(xiàn)DA 將通過一系列方法減少、改進(jìn)或可能取締動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，而這些方法包括基于人工智能的毒性計(jì)算模型、細(xì)胞系以及實(shí)驗(yàn)室環(huán)境下的類器官毒性測試（即所謂的「新方法論」或 NAMs 數(shù)據(jù)）。該方案將立即應(yīng)用于臨床試驗(yàn)新藥 (IND) 申請，鼓勵(lì)納入 NAMs 數(shù)據(jù)，并在同期發(fā)布的路線圖中進(jìn)行了描述。

信息來源于FDA官網(wǎng)

03  FDA宣布咨詢委員會(huì)禁止醫(yī)藥企業(yè)雇員成為正式成員

FDA局長Marty Makary宣布新政策，限制藥企和其他受FDA監(jiān)管的公司員工擔(dān)任FDA專家咨詢委員會(huì)（Advisory Committees，AC）的正式成員。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

行業(yè)動(dòng)向

01  Neurona Therapeutics完成1.02億美元融資，推進(jìn)耐藥性癲癇細(xì)胞療法3期臨床

美國公司Neurona Therapeutics近日宣布完成1.02億美元超額融資，資金將重點(diǎn)用于推進(jìn)核心候選藥物NRTX-1001的3期臨床試驗(yàn)（EPIC試驗(yàn)），以驗(yàn)證其治療耐藥性內(nèi)側(cè)顳葉癲癇（MTLE）的潛力。NRTX-1001是一種基于人類多能干細(xì)胞（hPSC）開發(fā)的同種異體GABA能中間神經(jīng)元細(xì)胞療法，1/2期數(shù)據(jù)顯示其單次給藥后，患者致殘性癲癇發(fā)作減少72%-97%，且安全性良好。

目前，NRTX-1001已獲FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定，計(jì)劃于2025年下半年啟動(dòng)EPIC試驗(yàn)，通過隨機(jī)雙盲設(shè)計(jì)評(píng)估療效。若成功，該療法或?qū)⒊蔀槭讉€(gè)獲批的癲癇細(xì)胞療法，為耐藥性癲癇患者提供無需手術(shù)的長期解決方案。此次融資凸顯了臨床數(shù)據(jù)在資本寒冬中的吸引力，也為Neurona的“一平臺(tái)多管線”戰(zhàn)略（覆蓋阿爾茨海默病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病）注入動(dòng)能。

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02  日本 Cuorips 提交全球首個(gè) iPS 細(xì)胞心肌片上市申請，開啟心臟再生治療新紀(jì)元

日本生物技術(shù)公司 Cuorips 于 2025 年 4 月 8 日正式向厚生勞動(dòng)省提交全球首個(gè)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS 細(xì)胞）心肌片的生產(chǎn)銷售申請，該療法旨在通過移植超薄心肌細(xì)胞片修復(fù)終末期心力衰竭患者受損心臟。由大阪大學(xué)澤芳樹教授團(tuán)隊(duì)研發(fā)的 iPS 心肌片厚度僅 0.1 毫米，由健康供體 iPS 細(xì)胞分化而成，通過微創(chuàng)手術(shù)貼合心臟表面，無需心臟移植即可改善心臟泵血功能。臨床試驗(yàn)顯示，8 例患者術(shù)后心臟射血分?jǐn)?shù)顯著提升（部分患者從 17% 升至 38%），疲勞、心悸癥狀緩解，且未出現(xiàn)免疫排斥或腫瘤等嚴(yán)重副作用。

該療法采用異體“現(xiàn)貨型”細(xì)胞藥物模式，通過規(guī)模化生產(chǎn)解決供體短缺問題，單次治療成本預(yù)計(jì)低于 2 萬美元（僅為心臟移植的 1/10）。日本監(jiān)管部門計(jì)劃一年內(nèi)完成安全性審查（致瘤性、免疫原性等），若通過，2026 年將啟動(dòng)商業(yè)化生產(chǎn)，并拓展至青少年心肌病等適應(yīng)癥。這一突破為全球 6430 萬心衰患者提供新希望。

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03 Fate Therapeutics的iPSC衍生CAR-T療法FT819獲FDA RMAT資格，加速治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡

美國生物技術(shù)公司Fate Therapeutics近日宣布，其基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）開發(fā)的現(xiàn)貨型CAR-T細(xì)胞療法FT819獲得FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格，用于治療中重度活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）及狼瘡性腎炎（LN）。RMAT認(rèn)證認(rèn)可了FT819在解決這一難治性疾病未滿足需求中的潛力，允許加速開發(fā)并與FDA優(yōu)先溝通，包括替代終點(diǎn)討論和潛在優(yōu)先審評(píng)。

FT819采用無氟達(dá)拉濱預(yù)處理方案（僅用苯達(dá)莫司汀或環(huán)磷酰胺），單次輸注3.6億至9億個(gè)細(xì)胞，旨在通過靶向CD19清除異常B細(xì)胞。1期臨床數(shù)據(jù)顯示，首位接受治療的重癥狼瘡腎炎患者（SLEDAI-2K評(píng)分20）在6個(gè)月隨訪中實(shí)現(xiàn)無藥物臨床緩解（DORIS標(biāo)準(zhǔn)），疲勞癥狀消失且B細(xì)胞譜系重建以幼稚細(xì)胞為主，未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用。該療法依托iPSC克隆主細(xì)胞系規(guī)模化生產(chǎn)，可現(xiàn)貨供應(yīng)，降低治療成本并提升可及性，尤其利好醫(yī)療資源匱乏地區(qū)。目前FT819正進(jìn)行劑量擴(kuò)展研究，2025年將公布更多臨床數(shù)據(jù)，公司計(jì)劃后續(xù)拓展至其他自身免疫疾病領(lǐng)域。

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04  海南博鰲發(fā)布第二批細(xì)胞與基因治療清單：五大技術(shù)突破，價(jià)格透明化加速普惠醫(yī)療

2025年4月26日，海南博鰲樂城先行區(qū)公布第二批細(xì)胞與基因治療技術(shù)清單及價(jià)格，覆蓋惡性腫瘤、骨髓移植抗宿主病、間質(zhì)性肺病、支氣管擴(kuò)張癥及遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良五大領(lǐng)域。

本次新增技術(shù)包括個(gè)性化DC疫苗（惡性腫瘤）、間充質(zhì)干細(xì)胞抗GVHD治療、氣道基底層干細(xì)胞療法（肺病）、RPE65基因療法（遺傳性眼病）等，明確梯度定價(jià)（5萬-100萬），推動(dòng)行業(yè)透明化。政策依托自貿(mào)港優(yōu)勢加速國產(chǎn)技術(shù)突破，如臍帶干細(xì)胞治療成本僅為海外1/10。未來將構(gòu)建“科研-臨床-保險(xiǎn)”生態(tài)閉環(huán)，目標(biāo)2025年落地10項(xiàng)新技術(shù)，覆蓋危重癥與遺傳病治療，為患者提供可及性更高的創(chuàng)新療法。

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05  Vertex的iPSC胰島細(xì)胞療法Zimislecel沖刺關(guān)鍵3期臨床

2025年4月29日，美國生物技術(shù)巨頭Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）宣布，其基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的異體胰島細(xì)胞療法zimislecel（原VX-880）已完成1/2期臨床試驗(yàn)，正式進(jìn)入關(guān)鍵3期研究階段。該療法計(jì)劃2025年完成約50名患者的招募與給藥，并預(yù)計(jì)于2026年向美國FDA、EMA及MHRA提交生物制品許可申請（BLA），有望成為第二款用于 1 型糖尿病的細(xì)胞療法。

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研究進(jìn)展

01  日本京都大學(xué)啟動(dòng)利用iPS細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床試驗(yàn)

近日，來自日本京都大學(xué)醫(yī)學(xué)部的研究團(tuán)隊(duì)將健康人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的"細(xì)胞薄片"，成功為40歲女性完成腹部皮下移植。通過植入僅數(shù)厘米的活體"智能胰島"，模擬健康胰腺精準(zhǔn)控糖，不僅能大幅降低失明、腎衰等并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，更可能讓全球800萬患者徹底擺脫每日扎針之苦。研究團(tuán)隊(duì)正加速推進(jìn)3例臨床觀察，目標(biāo)在2030年實(shí)現(xiàn)全面應(yīng)用，未來更將惠及兒童患者及2型糖尿病人群。

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