監(jiān)管趨勢

01  FDA發(fā)布政策程序手冊詳述ICH Q12 中既定條件的實施

美國 FDA 于2024年10月16日發(fā)布了政策和程序手冊《MAPP 5018.3 Implementation of Established Conditions as Described in ICH O12》，幫助藥品審評與研究中心(CDER)藥品質(zhì)量辦公室(OPQ)員工對擬定的既定條件(established conditions，Ec)和相關(guān)報告類別進行評價。

信息來源于FDA官網(wǎng)

02  NMPA發(fā)布《生物制品分段生產(chǎn)試點工作方案》

2024年10月22日，國家藥品監(jiān)督管理局正式推出了《生物制品分段生產(chǎn)試點工作方案》。該試點自方案印發(fā)之日起實施，至2026年12月31日結(jié)束。這一政策的實施，旨在滿足生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的需求，同時進一步優(yōu)化資源配置，提升生物制品的生產(chǎn)效率與質(zhì)量控制水平。

生物制品分段生產(chǎn)的試點將幫助企業(yè)更有效地管理每個生產(chǎn)環(huán)節(jié)的質(zhì)量，并通過專業(yè)化分工和資源優(yōu)化配置，顯著提高生產(chǎn)效率。此外，隨著審評審批流程的簡化，創(chuàng)新生物制品的上市時間也將大幅縮短。這一系列措施預(yù)計將推動我國生物制品行業(yè)的健康發(fā)展，為企業(yè)創(chuàng)造更廣闊的市場機遇。

信息來源于NMPA官網(wǎng)

03  CDE發(fā)布《罕見病藥物臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》征求意見稿

為科學(xué)指導(dǎo)和規(guī)范罕見病藥物的臨床藥理學(xué)研究與評價，促進罕見病藥物的研發(fā)，藥品審評中心（CDE）組織起草了《罕見病藥物臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》。征求意見時限為自發(fā)布之日2024年10月12日起一個月。

信息來源于CDE官網(wǎng)

04  CDE發(fā)布通知：創(chuàng)新藥及部分品種申報上市，可提供受理靠前服務(wù)

2024年10月24日，藥品審評中心（CDE）發(fā)布通知， 為進一步鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng)新，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，加快新藥好藥上市，經(jīng)請示國家藥品監(jiān)督管理局同意，2024年11月1日起，對創(chuàng)新藥以及經(jīng)溝通交流確認(rèn)可納入優(yōu)先審評審批程序和附條件批準(zhǔn)程序的品種上市許可申請?zhí)峁┦芾砜壳胺?wù)。

信息來源于CDE官網(wǎng)

05  CDE關(guān)于發(fā)布《可復(fù)制型慢病毒檢測共性問題與技術(shù)要求》的通告

為提高企業(yè)研發(fā)和申報的規(guī)范性、建立科學(xué)規(guī)范的審評體系、加快國內(nèi)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的高質(zhì)量發(fā)展，藥審中心對細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品中可復(fù)制型慢病毒檢測共性問題進行整理，組織制定了《可復(fù)制型慢病毒檢測共性問題與技術(shù)要求》，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，2024年10月28日予以發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

信息來源于CDE官網(wǎng)

行業(yè)動向

01  拜耳Bemdaneprocel細(xì)胞療法在治療帕金森病研究中展現(xiàn)積極效果

拜耳旗下的BlueRock Therapeutics公司宣布，其用于治療帕金森病的試驗性細(xì)胞療法Bemdaneprocel在為期24個月的研究中顯示出積極數(shù)據(jù)。在一項多地點、多中心、非隨機、開放標(biāo)簽、非對照的研究中，12名帕金森病患者接受了Bemdaneprocel細(xì)胞在雙側(cè)連合后殼核的移植，隨后進行了為期一年的免疫抑制治療。

最新數(shù)據(jù)顯示，所有參與者在高劑量和低劑量組中的安全性良好，且運動癥狀的相關(guān)次要臨床終點表現(xiàn)出積極趨勢，尤其是高劑量組的效果更為顯著。患者對Bemdaneprocel的耐受性良好，未報告與治療相關(guān)的不良事件，移植細(xì)胞在停止免疫抑制治療后仍持續(xù)存活。這些結(jié)果表明，Bemdaneprocel可能為帕金森病患者提供持續(xù)的運動功能改善。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

02  中國首個“漸凍癥”精準(zhǔn)治療藥物凱盛迪?獲批上市

2024年10月8日，渤健中國宣布其反義寡核苷酸新藥托夫生注射液（商品名：凱盛迪?）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的附條件批準(zhǔn)，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）成人患者。凱盛迪?成為中國首個獲批的ALS精準(zhǔn)治療藥物，標(biāo)志著我國在ALS治療領(lǐng)域的重大進展。

ALS是一種常見的運動神經(jīng)元病，通常導(dǎo)致患者肌肉無力和萎縮，存活時間一般為3-5年。SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS病例的2%，屬于超罕疾病，患者應(yīng)盡早進行基因檢測以確保精準(zhǔn)診斷和治療。凱盛迪?是一種通過減少SOD1蛋白合成，減輕運動神經(jīng)元損傷，從而減緩疾病進展的反義寡核苷酸（ASO）藥物，為ALS患者帶來了新的治療選擇。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

03  艾伯維Vyalev帕金森病療法獲FDA批準(zhǔn)

艾伯維（AbbVie）近日宣布，其治療晚期帕金森病（PD）的新藥Vyalev（foscarbidopa和foslevodopa）已獲得美國FDA批準(zhǔn)，成為FDA批準(zhǔn)的首款基于左旋多巴的皮下24小時持續(xù)輸注療法。

該批準(zhǔn)基于一項為期12周的關(guān)鍵性3期臨床試驗，結(jié)果顯示Vyalev在改善患者運動能力波動方面表現(xiàn)優(yōu)越，治療組的運動癥狀控制較佳時間增加了2.72小時，活性對照組這一數(shù)值為0.97小時（p=0.0083）。此外，伴隨進行的52周開放標(biāo)簽研究評估了Vyalev的長期安全性和有效性。研究還顯示，Vyalev的大部分不良反應(yīng)為輕度至中度，最常見的（發(fā)生率≥10%且高于活性對照組）包括注射部位反應(yīng)、幻覺和運動障礙（dyskinesia）。Vyalev作為左旋多巴和卡比多巴的前體藥物，能夠通過皮下泵持續(xù)輸注，確保藥物在體內(nèi)的穩(wěn)定濃度，為全球超過1000萬名帕金森病患者提供了新的治療方案。

信息來源于網(wǎng)絡(luò)

研究進展

01  Communications biology | 日本慈恵會醫(yī)科大學(xué)利用iPSC技術(shù)成功培育人豬嵌合腎類器官

近日，來自日本慈恵會醫(yī)科大學(xué)橫尾隆教授團隊在Nature子刊Communications Biology上發(fā)表了題為《Generation of human-pig chimeric renal organoids using iPSC technology》的研究論文。研究團隊通過對現(xiàn)有培養(yǎng)系統(tǒng)進行調(diào)整，使含有人、豬兩種細(xì)胞的嵌合腎臟類器官表現(xiàn)出早期腎臟發(fā)育的特征。雖然進一步使嵌合體腎臟類器官獲得腎功能，仍然是一個巨大的挑戰(zhàn)，但此研究為人源化異種腎臟制造研究奠定了重要基礎(chǔ)。

原文鏈接：https://www.nature.com/articles/s42003-024-06986-w

02  Alzheimer's & Dementia | 凱斯西儲大學(xué)研究：Ozempic或能有效降低2型糖尿病患者阿爾茨海默病確診風(fēng)險

近日，來自美國凱斯西儲大學(xué)的研究團隊在Alzheimer's & Dementia上發(fā)表了題為《Associations of semaglutide with first-time diagnosis of Alzheimer's disease in patients with type 2 diabetes: Target trial emulation using nationwide real-world data in the US》的研究論文。研究團隊發(fā)現(xiàn)與其他糖尿病藥物相比，諾和諾德（Novo Nordisk）所開發(fā)的Ozempic（semaglutide，司美格魯肽）與2型糖尿病（T2DM）患者確診為阿爾茨海默病（AD）風(fēng)險降低40%-70%相關(guān)。諾和諾德已啟動兩項3期臨床試驗，在早期阿爾茨海默病患者中評估Ozempic與安慰劑相比的療效和安全性。

原文鏈接：https://dol.org/.10.1002/alz.14313